美国 FDA 批准将阿巴西普用于预防急性移植物抗宿主病
阿巴西普是一种选择性 T 细胞共刺激调节剂，已被美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准用于预防接受匹配或单个等位基因不匹配非亲缘供体异基因造血细胞移植（haematopoietic cell transplantation, HCT）的成人和 ≥2 岁儿童发生急性移植物抗宿主病（graft-versus-host disease, GVHD）（与包含钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤的标准 GVHD 预防措施联用）。
阿巴西普是首个被 FDA 批准用于预防急性 GVHD 的药物。
在一项 2 期随机试验中，对于接受 HLA 匹配（8/8）非亲缘供体 HCT 的血液系统恶性肿瘤患者，将阿巴西普与使用钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤的标准预防措施联合使用，从数值上降低了严重（Ⅲ 或 Ⅳ 级）急性 GVHD 的发生率，并显著提高了无严重急性 GVHD 的生存率。[55]
与注册的匹配队列相比，接受单个 HLA 不匹配（7/8）非亲缘供体移植的患者从阿巴西普治疗的获益似乎更大。[55]
小结
定义
病史和体格检查
关键诊断因素
- 异基因造血干细胞移植（haematopoietic cell transplantation, HCT）受者
- 无血缘供者
- 经产女性供者
- 弥漫性斑状丘疹伴发热
- 恶心、腹痛和大量腹泻
其他诊断因素
- 造血干细胞移植 14 天后
- 环磷酰胺 + 全身放射治疗（Cy/TBI）预处理方案
- 外周血干细胞作为移植物来源
- 新发疼痛性口腔溃疡
- 色素沉着性皮肤病变
- 眼干、眼部沙粒感和眼部疼痛
- 阴道和外阴干燥、发炎
- 黄疸
- 肝肿大
- 硬皮病
危险因素
- 人类白细胞抗原不同
- 老年组受者或供者
- 女性供者和男性受者
- 经产女性供者
- 晚期恶性疾病
- 高强度放射治疗方案
- 将外周血干细胞作为移植物来源
- GVHD 预防性治疗缺乏或效果欠佳
- 非亚裔或非西班牙裔
- 巨细胞病毒 (cytomegalovirus, CMV) 血清反应阳性
- 脾切除术
- 体能评分较低
- 低等社会经济状况
诊断性检查
首要检查
- 全血细胞计数（FBC）
- 血清电解质
- 肝功能检查
- 尿液分析
- 尿液培养
- 血液培养
- 粪便培养
- 病毒聚合酶链反应 (polymerase chain reaction, PCR)
需考虑的检查
- 腹部 CT
- 肝脏多普勒超声检查
- 组织活检（皮肤、肝脏、胃肠道、口腔病变或肺部）
- 肺功能检查 (pulmonary function test, PFT)
- 高分辨率胸部 CT 扫描
- 支气管肺泡灌洗 (BAL) 与培养
- 超声心动图
- 吞钡检查或上消化道内镜检查
- 18 氟-氟代脱氧葡萄糖发射断层（FDG-PET）扫描
治疗流程
造血细胞移植 (HCT) 受者
急性：I 级
急性：II~IV 级
慢性
撰稿人
作者
Sung Won Choi, MD, MS
Associate Professor
Department of Pediatrics and Communicable Diseases
Division of Pediatric Hematology Oncology/Blood and Marrow Transplantation
University of Michigan
Ann Arbor
MI
利益声明
SC is an author of a number of references cited in this topic.
Lyndsey Runaas, MD
Assistant Professor, Hematology and Oncology
Division of Hematology/Oncology
Medical College of Wisconsin
Milwaukee
WI
利益声明
LR declares that she has no competing interests.
鸣谢
Dr Sung Choi and Dr Lyndsey Runaas would like to gratefully acknowledge Dr Pavan Reddy, a previous contributor to this topic. PR is an author of a number of references cited in this topic.
同行评议者
Corey Cutler, MD, MPH, FRCPC
Associate Professor of Medicine
Harvard Medical School
Dana-Farber Cancer Institute
Boston
MA
利益声明
CC declares that he has no competing interests.
Waseem Qasim, BMedSci (Hons), MBBS, MRCP (UK), MRCPCH, PhD
Senior Lecturer
Institute of Child Health
Consultant in Paediatric Immunology & Bone Marrow Transplantation
Great Ormond Street Hospital
London
UK
利益声明
WQ declares that he has no competing interests.
鉴别诊断
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