免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症 (immune thrombocytopenia, ITP)，也称为免疫性血小板减少性紫癜，被定义为一种自身免疫性血液系统疾病，特征为在没有可识别病因的情况下出现单纯性血小板减少。

通常见于既往经常患有病毒性疾病和突然发病的儿童。成年女性的发病率较高（高于成年男性的），可能出现伴有或不伴有出血的血小板减少症。

出血点主要发生在下肢，但可出现在身体的任何部位（包括黏膜），在血小板减少症严重的情况下，尤其如此。瘀斑是常见症状。更严重的病例还可能发生黏膜出血。据报告，颅内出血在成人中的发生率小于 1%，在儿童中小于 0.5%。

全血细胞计数和外周血涂片显示单纯性血小板减少。

治疗方案是依据血小板计数和出血症状制定的。对于有致死性出血症状的患者，无论其血小板计数水平如何，可以考虑对此类患者进行皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin, IVIG) 及血小板输注的联合治疗。

根据具体的血小板计数和出血症状，对新确诊的 ITP 患者使用的初始治疗包括观察、皮质类固醇和/或 IVIG。对于 Rh 血型阳性且未接受脾切除治疗的患者，也可以考虑使用抗 D 免疫球蛋白。对于对初始治疗无反应或不耐受的患者，可以考虑使用麦考酚酯、血小板生成素受体激动剂、利妥昔单抗、fostamatinib（仅限成人）或考虑进行脾切除术来进行后续治疗。

儿童的预后良好，其自行缓解率可高达 80%。老年人和多线治疗无效的患者死亡率较高。

原发性免疫性血小板减少症 (primary immune thrombocytopenia, ITP) 是一种血液系统疾病，特征为在没有可识别病因的情况下出现单纯性血小板减少（血小板计数＜100 × 10⁹/L [＜100 × 10³/μL]）。[1]Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. http://bloodjournal.hematologylibrary.org/cgi/content/full/113/11/2386 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19005182?tool=bestpractice.com 血小板减少症继发于一种自身免疫现象，涉及外周血小板被抗体破坏。[2]Cooper N, Bussel J. The pathogenesis of immune thrombocytopaenic purpura. Br J Haematol. 2006 May;133(4):364-74. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/j.1365-2141.2006.06024.x http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16643442?tool=bestpractice.com

继发性 ITP 包括与可别的医学疾病或诱发因素相关的任何形式的 ITP。由于原发性和继发性 ITP 有着不同的自然病程和治疗方法（包括需要治疗继发性 ITP 患者的潜在疾病），所以它们之间的区别具有临床意义。[3]Cines DB, Bussel JB, Liebman HA, et al. The ITP syndrome: pathogenic and clinical diversity. Blood. 2009 Jun 25;113(26):6511-21. http://bloodjournal.hematologylibrary.org/cgi/content/full/113/26/6511 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19395674?tool=bestpractice.com 本专题内容将介绍原发性 ITP。