Miastenia gravis

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Última revisão: 13 Aug 2025

Última atualização: 14 Aug 2025

14 Aug 2025

Nipocalimabe aprovado pela FDA para tratamento de miastenia gravis generalizada

O nipocalimabe, um anticorpo monoclonal antagonista dos receptores Fc neonatais (FcRn), foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de miastenia gravis generalizada em adultos e crianças ≥12 anos que são positivos para anticorpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) ou antitirosina quinase músculo específica (MuSK). A aprovação segue a designação de revisão prioritária da FDA e fornece uma opção de tratamento alternativa para oferecer controle sustentado da doença para uma ampla gama de pacientes com sintomas incômodos causados pela miastenia gravis.

A aprovação foi baseada nos resultados do Vivacity-MG3, um estudo de fase 3 com pacientes com miastenia gravis generalizada inadequadamente controlada com a terapia padrão. O nipocalimabe adicionado ao padrão de cuidados foi associado a reduções duradouras nos anticorpos IgG e AChR circulantes totais e melhoras nos desfechos relatados pelos pacientes, com um bom perfil de segurança.

Ver Tratamento: abordagem

Fonte original da atualização

A miastenia gravis (MG) é um distúrbio autoimune crônico da membrana pós-sináptica na junção neuromuscular do músculo esquelético.

A MG é caracterizada por fraqueza muscular que aumenta com o exercício (fadiga) e melhora com o repouso. Comumente, apresenta-se com pálpebras caídas, visão dupla, fraqueza apendicular e/ou orofaríngea e dispneia.

Geralmente, os níveis séricos de anticorpos contra o receptor da acetilcolina (AChR) ou tirosina quinase músculo específica (MusK) estão elevados. Anticorpos foram também identificados para proteínas localizadas na junção neuromuscular: proteína 4 relacionada ao receptor de lipoproteína de baixa densidade (LRP4), agrina, colágeno Q e cortactina. Pacientes com MG podem ter níveis elevados de um ou mais desses anticorpos.

A eletrofisiologia clínica mostra resposta decrescente à estimulação nervosa repetitiva ou aumento do tremor no estudo de fibra única.

Os tratamentos incluem o inibidor de anticolinesterase piridostigmina e imunoterapia (um corticosteroide ou outro imunossupressor). A timectomia é necessária se o timoma estiver presente. A timectomia também mostrou-se eficaz em pessoas com MG generalizada, sem timoma, que são positivas para anticorpos anti-AChR.

As terapias mais recentes para pacientes com MG generalizada com anticorpos anti-AChR incluem inibidores do complemento C5 e antagonistas dos receptores Fc neonatais (FcRn).

Aproximadamente 15% a 20% dos pacientes com MG apresentam uma crise miastênica, uma exacerbação que necessita de ventilação mecânica e tratamento agudo com imunoglobulina intravenosa ou plasmaférese.

Muitos pacientes com MG desfrutam de boa qualidade de vida e expectativa de vida normal devido aos avanços no diagnóstico e no tratamento imunossupressor e imunomodulador. No entanto, alguns pacientes têm uma carga de doença significativa.

Definição

A MG é um distúrbio autoimune crônico da membrana pós-sináptica na junção neuromuscular do músculo esquelético. Anticorpos circulantes antirreceptor nicotínico da acetilcolina (AChR) ou proteínas associadas comprometem a transmissão neuromuscular.[1][2][3]

Os pacientes se apresentam com fraqueza muscular, que normalmente se agrava com a atividade continuada ou repetitiva (fadiga) e melhora com repouso. A intensidade varia desde fraqueza isolada da musculatura ocular a fraqueza muscular generalizada e insuficiência respiratória com necessidade de ventilação mecânica.

História e exame físico

Principais fatores diagnósticos

fatigabilidade da força muscular
ptose
diplopia
disfagia
disartria
paresia facial
fraqueza muscular proximal
dispneia

Detalhes completos

Fatores de risco

história familiar de distúrbios autoimunes
marcadores genéticos
terapia dirigida ao câncer

Detalhes completos

Investigações diagnósticas

Primeiras investigações a serem solicitadas

análise de anticorpo sérico antirreceptor da acetilcolina (AchR)
anticorpos antitirosina quinase músculo-específica (MuSK)
testes seriados de função pulmonar

Detalhes completos

Investigações a serem consideradas

testes de anticorpos antirreceptor de músculo estriado
estimulação nervosa repetitiva
eletromiografia (EMG) de fibra única
tomografia computadorizada (TC) do tórax

Detalhes completos

Algoritmo de tratamento

AGUDA

crise miastênica

CONTÍNUA

doença leve a moderada (classe I a III)

doença grave (classe IV ou V) ou refratária

Colaboradores

Autores

David P. Richman, MD

Distinguished Professor

Professor of Neurology

University of California - Davis

Davis

Declarações

DPR declares that he has no competing interests.

Agradecimentos

Dr David Richman would like to gratefully acknowledge Dr Robert Lisak, Dr Andrea Corse, and Dr Ami Mankodi, previous contributors to this topic.

Declarações

AC and AM declare that they have no competing interests. RPL is a Data and Safety Monitoring Board Member for the COUR myasthenia gravis clinical trial. RPL is a site principal investigator for clinical trials and a co-author for the clinical trial reports for myasthenia gravis therapies for Alexion, Argenx, and UCB Ra. RPL's institution receives payment for the time spent on these clinical trials. RPL has received book royalties from Oxford University Press and Blackstone, and has carried out consultancy work for Avilar.

Revisores

Vern C. Juel, MD

Associate Professor of Medicine (Neurology)

Duke University

Durham

Declarações

VCJ declares that he has no competing interests.

Peer reviewer acknowledgements

BMJ Best Practice topics are updated on a rolling basis in line with developments in evidence and guidance. The peer reviewers listed here have reviewed the content at least once during the history of the topic.

Disclosures

Peer reviewer affiliations and disclosures pertain to the time of the review.

Referências

Nossas equipes internas de editoria e de evidências trabalham em conjunto com colaboradores internacionais especializados e pares revisores para garantir que forneçamos acesso às informações o mais clinicamente relevantes possível.

Principais artigos

Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. International consensus guidance for management of myasthenia gravis: 2020 update. Neurology. 2021 Jan 19;96(3):114-22.Texto completo Resumo

Skeie GO, Apostolski S, Evoli A, et al. Guidelines for treatment of autoimmune neuromuscular transmission disorders. Eur J Neurol. 2010 Jul;17(7):893-902.Texto completo Resumo

Gronseth GS, Barohn R, Narayanaswami P. Practice advisory: thymectomy for myasthenia gravis (practice parameter update). Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2020 Apr 21;94(16):705-9.Texto completo Resumo

Elovaara I, Apostolski S, van Doorn P, et al. EFNS guidelines for the use of intravenous immunoglobulin in treatment of neurological diseases: EFNS task force on the use of intravenous immunoglobulin in treatment of neurological diseases. Eur J Neurol. 2008 Sep;15(9):893-908.Texto completo Resumo

Artigos de referência

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- Botulismo
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Primeiras investigações a serem solicitadas

Investigações a serem consideradas

Algoritmo de tratamento

crise miastênica

doença leve a moderada (classe I a III)

doença grave (classe IV ou V) ou refratária

Colaboradores

Autores

David P. Richman, MD

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Agradecimentos

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Revisores

Vern C. Juel, MD

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