FDA aprova olezarsena para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar
A olezarsena, um oligonucleotídeo antissenso conjugado com ligante que tem como alvo a apo C-III, demonstrou reduzir os níveis de triglicerídeos em >50% e o risco de pancreatite aguda em >85% em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar.[71] A olezarsena foi aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA como adjuvante à dieta para reduzir os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar. Observe que esta indicação é apenas para um subgrupo raro e gravemente afetado de pacientes com hipertrigliceridemia. A olezarsena ainda não está aprovada na Europa.
შეჯამება
განსაზღვრება
ანამნეზი და გასინჯვა
ძირითადი დიაგნოსტიკური ფაქტორები
- presença de fatores de risco
- xantomas eruptivos
- lipemia retiniana
სხვა დიაგნოსტიკური ფაქტორები
- IMC/circunferência da cintura elevada
- lipodistrofia
- características da doença arterial coronariana
- claudicação
- características neurológicas
- dor abdominal recorrente
რისკფაქტორები
- história familiar de hiperlipidemia
- dieta rica em gordura saturada
- dieta rica em carboidratos ou alto índice glicêmico
- consumo excessivo de álcool
- história familiar ou pessoal de sobrepeso/obesidade
- história familiar ou pessoal de diabetes
- resistência insulínica
- doença hepática
- doença renal
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- uso de determinados medicamentos
- Síndrome de Cushing
- distúrbios inflamatórios/imunológicos
- transplante de órgãos
- hipotireoidismo
- gestação
დიაგნოსტიკური კვლევები
1-ად შესაკვეთი გამოკვლევები
- nível de triglicerídeos
გასათვალისწინებელი კვლევები
- apolipoproteína B
- glicemia de jejum
- ureia, creatinina
- albumina/proteína urinária
- albumina sérica
- hormônio estimulante da tireoide
- testes da função hepática
- proteína C-reativa
მკურნალობის ალგორითმი
quilomicronemia
HTG moderada (triglicerídeos em jejum ≥1.7 mmol/L [≥150 mg/dL] ou triglicerídeos sem jejum ≥2.0 mmol/L [≥175 mg/dL] e triglicerídeos <5.6 mmol/L [<500 mg/dL])
HTG grave (triglicerídeos em jejum ≥5.6 mmol/L [≥500 mg/dL] especialmente triglicerídeos em jejum ≥11.3 mmol/L [≥1000 mg/dL])
კონტრიბუტორები
ავტორები
Robert A. Hegele, MD, FRCPC, Cert Endo, FACP, FAHA
Jacob J. Wolfe Distinguished Medical Research Chair
Martha Blackburn Chair in Cardiovascular Research
Distinguished University Professor of Medicine and Biochemistry
University of Western Ontario
London
Ontario
Canada
გაფრთხილება:
RAH reports consulting fees from Acasti, Aegerion, Akcea/Ionis, Amgen, Boston Heart, HLS Therapeutics, Novartis, Pfizer, Regeneron, Sanofi and UltraGenyx. RAH is an author of references cited in this topic.
მადლიერება
Dr Robert A. Hegele would like to gratefully acknowledge Dr David Alexander Leaf, the previous contributor to this topic.
გაფრთხილება:
DAL declares that he has no competing interests.
რეცენზენტები
Vinaya Simha, MBBS, MD
Associate Professor
Mayo Clinic
Rochester
MN
გაფრთხილება:
VS declares that he has no competing interests.
Peer reviewer acknowledgements
BMJ Best Practice topics are updated on a rolling basis in line with developments in evidence and guidance. The peer reviewers listed here have reviewed the content at least once during the history of the topic.
Disclosures
Peer reviewer affiliations and disclosures pertain to the time of the review.
წყაროები
ძირითადი სტატიები
Grundy SM, Stone NJ, Bailey AL, et al. 2018 AHA/ACC/AACVPR/AAPA/ABC/ACPM/ADA/AGS/APhA/ASPC/NLA/PCNA guideline on the management of blood cholesterol: a report of the American College of Cardiology/American Heart Association task force on clinical practice guidelines. Circulation. 2019 Jun 18;139(25):e1082-143.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
Laufs U, Parhofer KG, Ginsberg HN, et al. Clinical review on triglycerides. Eur Heart J. 2020 Jan 1;41(1):99-109c.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
Berglund L, Brunzell JD, Goldberg AC, et al; Endocrine Society. Evaluation and treatment of hypertriglyceridemia: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2012 Sep;97(9):2969-89.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
Virani SS, Morris PB, Agarwala A, et al. 2021 ACC expert consensus decision pathway on the management of ASCVD risk reduction in patients with persistent hypertriglyceridemia: a report of the American College of Cardiology Solution Set Oversight Committee. J Am Coll Cardiol. 2021 Aug 31;78(9):960-93.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
Mach F, Baigent C, Catapano AL, et al. 2019 ESC/EAS guidelines for the management of dyslipidaemias: lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020 Jan 1;41(1):111-88.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
Jellinger PS, Handelsman Y, Rosenblit PD, et al. American Association of Clinical Endocrinologists and American College of Endocrinology guidelines for management of dyslipidemia and prevention of cardiovascular disease. Endocr Pract. 2017 Apr;23(Suppl 2):1-87.სრული ტექსტი აბსტრაქტი
გამოყენებული სტატიები
ამ თემაში მოხსენიებული წყაროების სრული სია ხელმისაწვდომია მომხმარებლებისთვის, რომლებსაც აქვთ წვდომა BMJ Best Practice-ის ყველა ნაწილზე.
დიფერენციული დიაგნოზები
- Diabetes
- Lipodistrofias
- Doença hepática
მეტი დიფერენციული დიაგნოზებიგაიდლაინები
- Guidelines for the primary prevention of stroke
- Cardiovascular disease: risk assessment and reduction, including lipid modification
მეტი გაიდლაინებიპაციენტის ბროშურები
Colesterol alto
მეტი პაციენტის ბროშურებიშედით სისტემაში ან გამოიწერეთ BMJ Best Practice
ამ მასალის გამოყენება ექვემდებარება ჩვენს განცხადებას