FDA aprova palopegteriparatida para hipoparatireoidismo em adultos
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a palopegteriparatida para o tratamento de hipoparatireoidismo em adultos. É o primeiro e único tratamento aprovado para o hipoparatireoidismo.
A palopegteriparatida é um pró-fármaco que consiste em paratormônio (1-34) conjugado a um transportador de metoxipolietilenoglicol (mPEG).
Em um ensaio clínico de fase 3, duplo-cego e de 26 semanas com adultos com hipoparatireoidismo crônico, 79% dos pacientes randomizados para palopegteriparatida e 5% para placebo mantiveram níveis normais de cálcio sem precisar de terapia convencional (ou seja, vitamina D ativa e altas doses de cálcio).[36]
A palopegteriparatida é aprovada na Europa para o tratamento de hipoparatireoidismo crônico em adultos.
Resumo
Definição
História e exame físico
Principais fatores diagnósticos
- história de cirurgia de tireoide, paratireoide ou laringe
- alcoolismo crônico
- desnutrição, má absorção, diarreia
- contrações musculares, espasmos, cãibras
- parestesias, dormência
- memória fraca, raciocínio lento
- sinal de Chvostek
- convulsões
- batimento cardíaco irregular, taquicardia
- sinal de Trousseau
Outros fatores diagnósticos
- ansiedade
- cabelo seco, unhas quebradiças
- catarata
- história de candidíase mucocutânea
- história de transfusões crônicas em pacientes com talassemia
- dispneia
- laringoespasmo
Fatores de risco
- cirurgia de tireoide
- cirurgia de paratireoide
- hipomagnesemia
- hipercalcemia materna moderada e crônica (hipocalcemia neonatal)
- doenças autossômicas dominantes (por exemplo, mutações em CASR, GATA3)
- hemocromatose hereditária
- sobrecarga férrica transfusional na talassemia
- Doença de Wilson
- câncer metastático
Investigações diagnósticas
Primeiras investigações a serem solicitadas
- cálcio sérico
- nível plasmático de paratormônio (PTH) intacto
- albumina sérica
- magnésio sérico
- 25-hidroxivitamina D sérica
- fósforo sérico
- creatinina sérica
- eletrocardiograma (ECG)
Investigações a serem consideradas
- cálcio e creatinina urinários de 24 horas
- magnésio e creatinina de 24 horas
- testes da função hepática
- gasometria arterial
- tiroxina livre sérica, tireotrofina
- teste de estímulo com hormônio adrenocorticotrópico (ACTH) e níveis de cortisol pela manhã
- hemograma completo
- ferro, transferrina e ferritina séricos
- cobre sérico
- exame oftalmológico
- audiologia
- cintilografia renal
- autoanticorpos para interferon tipo 1 ou 21-hidroxilase
- sequenciamento do gene
Algoritmo de tratamento
hipocalcemia sintomática grave (cálcio total sérico corrigido para albumina <1.88 mmol/L [<7.5 mg/dL])
hipocalcemia temporária pós-cirúrgica assintomática
hipoparatireoidismo crônico
Colaboradores
Autores
Dolores Shoback, MD
Professor of Medicine
University of California San Francisco
Endocrine Research Unit
San Francisco VA Medical Center
San Francisco
CA
Declarações
DS declares that her institution receives research money from Ascendis Pharmaceuticals to conduct a clinical trial in hypoparathyroid patients on which she is the Principal Investigator. This company is testing a new treatment for hypoparathyroidism. DS has participated in an advisory board for Ascendis (Dec 2022) to review data on this new treatment.
Quan-Yang Duh, MD, FACS
Professor of Surgery
Section of Endocrine Surgery
University of California San Francisco
San Francisco
CA
Declarações
QYD declares that he has no competing interests.
Agradecimentos
Professors Dolores Shoback and Quan-Yang Duh would like to gratefully acknowledge Professor Ronald Merrell, a previous contributor to this topic.
Declarações
RM declares that he has no competing interests.
Revisores
Wail Malaty, MD
Adjunct Clinical Professor
Department of Family Medicine
University of North Carolina
Chapel Hill
NC
Declarações
WM declares that he has no competing interests.
Referências
Principais artigos
Khan AA, Bilezikian JP, Brandi ML, et al. Evaluation and management of hypoparathyroidism summary statement and guidelines from the Second International Workshop. J Bone Miner Res. 2022 Dec;37(12):2568-85.Texto completo Resumo
Mannstadt M, Cianferotti L, Gafni RI, et al. Hypoparathyroidism: genetics and diagnosis. J Bone Miner Res. 2022 Dec;37(12):2615-29.Texto completo Resumo
Orloff LA, Wiseman SM, Bernet VJ, et al. American Thyroid Association statement on postoperative hypoparathyroidism: diagnosis, prevention, and management in adults. Thyroid. 2018 Jul;28(7):830-41.Texto completo Resumo
Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyroidism. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1738-47. Resumo
Artigos de referência
Uma lista completa das fontes referenciadas neste tópico está disponível para os usuários com acesso total ao BMJ Best Practice.
Diagnósticos diferenciais
- Hipomagnesemia
- Hipoalbuminemia
- Doença renal crônica
Mais Diagnósticos diferenciaisDiretrizes
- Evaluation and management of hypoparathyroidism: summary statement and guidelines
- Standards of care for hypoparathyroidism in adults: a Canadian and international consensus
Mais DiretrizesVideos
Sinal de Trousseau
Mais vídeos
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