When viewing this topic in a different language, you may notice some differences in the way the content is structured, but it still reflects the latest evidence-based guidance.

Anemia falciforme

Última revisão: 1 Nov 2024
Última atualização: 27 Sep 2024
01 Oct 2024

O Voxelotor foi retirado do mercado mundial por questões de segurança

O voxelotor, indicado para o tratamento da doença falciforme, foi retirado voluntariamente do mercado mundial pelo fabricante em decorrência de sérias questões de segurança.[93]​ Isso inclui a descontinuação de todos os ensaios clínicos em andamento, bem como dos programas de uso compassivo e de ampliação ao acesso.

Os profissionais de saúde são aconselhados a:

  • parar de prescrever o voxelotor para novos pacientes com doença falciforme

  • entrar em contato com os pacientes que já tomam o voxelotor para aconselhar sobre a interrupção do tratamento e discutir opções alternativas; os pacientes devem conversar com o médico antes de interromper o voxelotor

  • monitorar os pacientes quanto a eventos adversos após a interrupção do tratamento com voxelotor e garantir acompanhamento adequado dos pacientes

  • relatar os eventos adversos à agência reguladora pertinente.

A decisão de retirar o voxelotor é baseada em dados clínicos que indicam que o benefício geral do voxelotor não mais supera o risco em pacientes com doença falciforme.

Taxas mais altas de crises vaso-oclusivas e mortes têm sido relatadas nos pacientes em uso de voxelotor, em comparação com placebo, nos ensaios clínicos. Estudos de registros do mundo real registraram também taxas mais altas de crises vaso-oclusivas em pacientes com doença falciforme que faziam uso do voxelotor.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a European Medicines Agency (EMA) estão atualmente realizando análises de segurança de todos os dados disponíveis.[76][77]​​

Ver Tratamento: abordagem

Fonte original da atualização

Resumo

Definição

História e exame físico

Principais fatores diagnósticos

  • pai(s) diagnosticado(s) com anemia falciforme, outra doença falciforme ou traço falciforme
  • dor esquelética, torácica e/ou abdominal persistente
  • dactilite
Detalhes completos

Outros fatores diagnósticos

  • temperatura elevada
  • síndrome semelhante à pneumonia
  • dor óssea
  • moscas volantes
  • taquipneia
  • retardo do crescimento pôndero-estatural
  • palidez
  • icterícia
  • taquicardia
  • letargia
  • hipertrofia do maxilar com sobremordida
  • abdome protuberante, frequentemente com hérnia umbilical
  • sopro cardíaco sistólico
  • choque
Detalhes completos

Fatores de risco

  • genética
Detalhes completos

Investigações diagnósticas

Primeiras investigações a serem solicitadas

  • ensaios com base no ácido desoxirribonucleico (DNA)
  • focalização isoelétrica da hemoglobina (IEF Hb)
  • eletroforese de acetato de celulose
  • cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
  • teste de solubilidade da hemoglobina
  • esfregaço de sangue periférico
  • hemograma completo e contagem de reticulócitos
  • perfil de ferro
Detalhes completos

Investigações a serem consideradas

  • oximetria de pulso
  • radiografia simples de ossos longos
  • culturas bacterianas
  • radiografia torácica
Detalhes completos

Algoritmo de tratamento

Aguda

crise vaso-oclusiva

síndrome torácica aguda

Contínua

doenças crônicas

Colaboradores

Autores

Sophie Lanzkron, MD, MHS

Director

Sickle Cell Center for Adults

Associate Professor of Medicine and Oncology

Johns Hopkins Medicine

Baltimore

MD

Declarações

SL declares consultancy (Bluebird bio, Novo Nordisk, Pfizer, Novartis, Magenta); honoraria (Novartis); research funding (Imara, Novartis, GBT, Takeda, CSL-Behring, HRSA, PCORI, MD CHRC); stocks (Pfizer, Teva). SL is on the executive board of the National Alliance for Sickle Cell Centers (uncompensated).

Agradecimentos

Dr Sophie Lanzkron would like to gratefully acknowledge Dr Channing Paller, a previous contributor to this topic.

Declarações

CP declares that she has no competing interests.

Revisores

James Bradner, MD

Instructor in Medicine

Division of Hematologic Neoplasia

Dana-Farber Cancer Institute

Boston

MA

Declarações

JB declares that he has no competing interests.

Adrian Stephens, MB BS, MD, FRCPath

Consultant Haematologist

University College London Hospitals

London

UK

Declarações

AS declares that he has no competing interests.

  • Anemia falciforme images
  • Diagnósticos diferenciais

    • Gota
    • Artrite séptica
    • Doenças do tecido conjuntivo
    Mais Diagnósticos diferenciais
  • Diretrizes

    • Significant haemoglobinopathies: guidelines for screening and diagnosis
    • Hemoglobinopathies in pregnancy
    Mais Diretrizes
  • Folhetos informativos para os pacientes

    Sickle cell disease: what is it?

    Sickle cell disease: what treatments work?

    Mais Folhetos informativos para os pacientes
  • Videos

    Venopunção e flebotomia – Vídeo de demonstração

    Canulação venosa periférica – Vídeo de demonstração

    Mais vídeos
  • padlock-lockedConectar-se ou assinar para acessar todo o BMJ Best Practice

O uso deste conteúdo está sujeito ao nosso aviso legal