When viewing this topic in a different language, you may notice some differences in the way the content is structured, but it still reflects the latest evidence-based guidance.

阵发性睡眠性血红蛋白尿

最后审阅: 12 Nov 2024
最后更新: 19 Jan 2024
19 Jan 2024

FDA 批准的第一种治疗阵发性夜间血红蛋白尿症的口服单药治疗。

iptacopan 是美国食品药品管理局批准的第一种用于阵发性夜间血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH)成人的口服单药治疗。

补体替代途径中 B 因子抑制剂 iptacopan 的批准是基于 APPLY-PNH 试验,该试验针对尽管既往曾接受过 C5 抑制剂治疗,但仍有贫血和 PNH 的成人。[53]​ 随机分配至使用 iptacopan 的患者出现以下方面的显著增加:

  • 相较于基线的血红蛋白(≥2 g/dL [82.3% vs 0%],以及

  • 血红蛋白水平≥12 g/dL [67.7% vs 0%])

与接受 C5 抑制剂治疗的患者相比。

头痛(16.1% vs 2.9%)和腹泻(14.5% vs 5.7%)在接受 iptacopan治疗的患者中更常见;感染(48.6% vs 38.7%)和突破性溶血(17.1% vs 3.2%)在使用 C5 抑制剂的患者中更常见。

iptacopan 获准用于既往接受过治疗的患者和从未接受治疗的患者。

查看治疗:新兴治疗

更新原始来源

小结

定义

病史和体格检查

关键诊断因素

  • 血红蛋白尿
  • 布加综合征
  • 血栓
完整详情

其他诊断因素

  • 再生障碍性贫血的病史。
  • 乏力
  • 贫血
  • 腹痛
  • 吞咽困难及吞咽疼痛
  • 勃起功能障碍
  • 呼吸困难
  • 感染
  • 出血倾向
  • 神经系统症状及体征
完整详情

危险因素

  • 再生障碍性贫血/骨髓增生低下
  • 病态造血
完整详情

诊断性检查

首要检查

  • 尿试纸(试验)
  • 尿显微镜检查
  • 全血细胞计数(FBC)
  • 网织红细胞计数
  • 血清乳酸脱氢酶
  • 非结合的胆红素
  • D-二聚体
完整详情

需考虑的检查

  • 触珠蛋白
  • 针对糖基磷脂酰肌醇(GPI)-锚定点或锚定蛋白的流式细胞术
  • 荧光标记的气单胞菌溶素
  • 免疫分型
  • 抗球蛋白(Coombs)试验
  • 血清铁,血清铁蛋白
  • 血清肌酐和尿素氮
完整详情

治疗流程

急症处理

经典PNH(溶血性贫血):非妊娠

经典PNH(溶血性贫血):妊娠

PNH 合并其他特殊骨髓疾病:非妊娠

PNH合并其他特殊骨髓疾病:妊娠合并血栓形成

PNH合并其他特殊骨髓疾病:不合并血栓形成的妊娠

亚临床型PNH:非妊娠

亚临床型PNH:妊娠

持续性治疗

急性PNH后的血栓形成:非妊娠

撰稿人

作者

Ibrahim Ibrahim, MD

Associate Professor

Internal Medicine

UT Southwestern

Dallas

TX

利益声明

Taha Bat, MD

​Assistant Professor

Internal Medicine

UT Southwestern

Dallas

TX

利益声明

TB serves on advisory boards for Alexion Pharmaceuticals. He is also the author of an article cited in this topic.

鸣谢

Dr Ibrahim and Dr Bat would like to gratefully acknowledge Dr Ilene Ceil Weitz and Dr Wendell F. Rosse, previous contributors to this topic.

利益声明

WFR serves on advisory boards and educational faculties for Alexion Pharmaceuticals. ICW receives speaker honoraria from and undertakes consultancy for Alexion Pharmaceuticals.

同行评议者

David Dingli, MD, PhD

Associate Professor of Medicine

Mayo Clinic

Rochester

MN

利益声明

DD declares that he has no competing interests.

Panayiotis D. Ziakas, MD, MSc, PhD

Department of Pathophysiology

Medical School

University of Athens

Athens

Greece

利益声明

PDZ declares that he has no competing interests.

  • 鉴别诊断

    • 自身免疫性溶血性贫血,温抗体型
    • 微血管病性溶血性贫血
    • 阵发性冷血红蛋白尿
    更多 鉴别诊断
  • 指南

    • 阵发性睡眠性血红蛋白尿
    • 关于在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)和相关疾病中检测缺乏 GPI 的细胞的共识指南:第 1 部分 – 临床效用
    更多 指南
  • 患者教育信息

    深静脉血栓形成

    高血压:什么是高血压?

    更多 患者教育信息
  • padlock-locked登录或订阅即可浏览 BMJ Best Practice 临床实践完整内容

内容使用需遵循免责声明