阵发性睡眠性血红蛋白尿

FDA 批准的第一种治疗阵发性夜间血红蛋白尿症的口服单药治疗。

iptacopan 是美国食品药品管理局批准的第一种用于阵发性夜间血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH）成人的口服单药治疗。

补体替代途径中 B 因子抑制剂 iptacopan 的批准是基于 APPLY-PNH 试验，该试验针对尽管既往曾接受过 C5 抑制剂治疗，但仍有贫血和 PNH 的成人。[53]Peffault de Latour R, Roeth A, Kulasekararaj A, et al. Oral monotherapy with iptacopan, a proximal complement inhibitor of factor B, has superior efficacy to intravenous terminal complement inhibition with standard of care cculizumab or ravulizumab and favorable safety in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and residual anemia: results from the randomized, active-comparator-controlled, open-label, multicenter, phase III apply-PNH study. Blood. 2022; 140(suppl 2):LBA-2. https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%202/LBA-2/493431/Oral-Monotherapy-with-Iptacopan-a-Proximal ​ 随机分配至使用 iptacopan 的患者出现以下方面的显著增加：

• 相较于基线的血红蛋白（≥2 g/dL [82.3% vs 0%]，以及

• 血红蛋白水平≥12 g/dL [67.7% vs 0%]）

与接受 C5 抑制剂治疗的患者相比。

头痛（16.1% vs 2.9%）和腹泻（14.5% vs 5.7%）在接受 iptacopan治疗的患者中更常见；感染（48.6% vs 38.7%）和突破性溶血（17.1% vs 3.2%）在使用 C5 抑制剂的患者中更常见。

iptacopan 获准用于既往接受过治疗的患者和从未接受治疗的患者。

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