血栓性血小板减少性紫癜

本章主要关注获得性（特发性）TTP。

任何有溶血性贫血和血小板减少症的患者都可能被诊断出血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) - 若不进行治疗，95% 的患者可能死亡。

症状通常不具有特异性，但是一半患者会出现神经系统异常。尽管常常可见发热、肾衰、溶血性贫血、血小板减少和神经系统功能改变五联征，但大部分患者并无完整的五联征。

外周血涂片检查十分关键，可显示微血管病性溶血性贫血伴红细胞破碎（裂红细胞）和血小板减少的证据。

对于疑似病例建议进行紧急血液学会诊。

血浆置换治疗联合皮质类固醇是急性获得性（特发性）TTP的主流治疗方法。卡普勒斯珠单抗 (caplacizumab) 可能作为成人患者的处方辅助治疗。

肾功能障碍和神经系统功能障碍是主要的并发症。

血栓性血小板减少性紫癜 (thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP) 是一种临床综合征，其特征是微血管病性溶血性贫血和血小板减少性紫癜。尽管原始描述包括微血管病性溶血性贫血、血小板减少性紫癜、神经系统功能障碍、肾功能障碍和发热五联征，但大部分患者并无完整的五联征。TTP 并无疾病特有的特征。若不进行治疗，TTP 通常是致命的。其病理生理学可涉及 Von Willebrand 因子裂解酶 (ADAMTS-13) 的缺失，导致形成异常大的 von Willebrand 多聚体，造成血小板聚集且继发血小板减少症和微血栓。一些证据表明，至少 33% 的特发性 TTP 患者可能存在重度 ADAMTS-13 缺乏。[1]Vesely SK, George JN, Lammle B, et al. ADAMTS-13 activity in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: relation to presenting features and clinical outcomes in a prospective cohort of 142 patients. Blood. 2003;102:60-68. http://bloodjournal.hematologylibrary.org/content/102/1/60.full http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12637323?tool=bestpractice.com

在分析血栓性微血管病更广泛的临床表现时，TTP 是需要考虑的因素之一，这些表现在临床上相似，但是在发病机制和治疗方面不同。溶血尿毒症综合征是一种类似综合征，但其肾脏症状通常更明显，并且由特定大肠杆菌感染所产生的志贺毒素引起。非典型溶血尿毒症综合征 (atypical haemolytic uraemic syndrome, aHUS) 是一种补体介导的微血管病，在临床上可能会被误诊为 TTP，但该病由补体调节异常导致。[2]Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009;361:1676-1687. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19846853?tool=bestpractice.com