血栓性血小板减少性紫癜

任何有溶血性贫血和血小板减少症的患者都可能被诊断为血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP）——若不治疗，95% 的病例会死亡。

症状通常不具有特异性，但是一半患者会出现神经系统异常。尽管常常可见发热、肾衰、溶血性贫血、血小板减少和神经系统功能改变五联征，但大部分患者并无完整的五联征。

外周血涂片检查十分关键，可显示微血管病性溶血性贫血伴红细胞破碎（裂红细胞）和血小板减少的证据。

对于疑似病例建议进行紧急血液学会诊。

血浆置换治疗联合皮质类固醇是急性获得性（特发性）TTP的主流治疗方法。卡普勒斯珠单抗 (caplacizumab) 可能作为成人患者的处方辅助治疗。

肾功能障碍和神经系统功能障碍是主要的并发症。

TTP 是一种以微血管病性溶血性贫血和血小板减少性紫癜为特征的临床综合征。[1]Scully M, Cataland S, Coppo P, et al. Consensus on the standardization of terminology in thrombotic thrombocytopenic purpura and related thrombotic microangiopathies. J Thromb Haemost. 2017 Feb;15(2):312-22. https://www.doi.org/10.1111/jth.13571 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27868334?tool=bestpractice.com 尽管原始描述包括微血管病性溶血性贫血、血小板减少性紫癜、神经系统功能障碍、肾功能障碍和发热五联征，但大部分患者并无完整的五联征。TTP 并无疾病特有的特征。若不进行治疗，TTP 通常可致死。其病理生理学可涉及血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS-13）的缺失，导致形成异常大的血管性血友病因子多聚体，造成血小板聚集且继发血小板减少症和微血栓。一些证据表明，至少 33% 的特发性 TTP 患者可能存在重度 ADAMTS-13 缺乏。[2]Vesely SK, George JN, Lammle B, et al. ADAMTS-13 activity in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: relation to presenting features and clinical outcomes in a prospective cohort of 142 patients. Blood. 2003;102:60-68. http://bloodjournal.hematologylibrary.org/content/102/1/60.full http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12637323?tool=bestpractice.com 如果 ADAMTS-13 的活性水平 <5%-10%，则可诊断为 TTP。[1]Scully M, Cataland S, Coppo P, et al. Consensus on the standardization of terminology in thrombotic thrombocytopenic purpura and related thrombotic microangiopathies. J Thromb Haemost. 2017 Feb;15(2):312-22. https://www.doi.org/10.1111/jth.13571 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27868334?tool=bestpractice.com [3]Zheng XL, Vesely SK, Cataland SR, et al. ISTH guidelines for treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost. 2020 Oct;18(10):2496-502. https://www.doi.org/10.1111/jth.15010 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32914526?tool=bestpractice.com [4]Scully M, Hunt BJ, Benjamin S, et al. Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathies. Br J Haematol. 2012 Aug;158(3):323-35. http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2141.2012.09167.x/full http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22624596?tool=bestpractice.com

英国血液学标准委员会 (The British Committee for Standards in Haematology) 提议对 TTP 进行如下分组：[4]Scully M, Hunt BJ, Benjamin S, et al. Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathies. Br J Haematol. 2012 Aug;158(3):323-35. http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2141.2012.09167.x/full http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22624596?tool=bestpractice.com

急性特发性 TTP（TTP 最常见的类型，也是本文的重点内容）

先天性 TTP

HIV 相关性 TTP

妊娠相关性 TTP

药物相关性 TTP

胰腺炎相关性 TTP

也有研究称，TTP 可伴发于 COVID-19 感染。[5]Tehrani HA, Darnahal M, Vaezi M, et al. COVID-19 associated thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP); a case series and mini-review. Int Immunopharmacol. 2021 Apr;93:107397. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33524803?tool=bestpractice.com [6]Altowyan E, Alnujeidi O, Alhujilan A, et al. COVID-19 presenting as thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). BMJ Case Rep. 2020 Dec 17;13(12):e238026. https://casereports.bmj.com/content/13/12/e238026.long http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33334760?tool=bestpractice.com

溶血尿毒症综合征是一种类似综合征，但其肾脏症状通常更明显，并且由特定大肠杆菌感染所产生的志贺毒素引起。非典型溶血尿毒症综合征（atypical haemolytic uraemic syndrome, aHUS）是一种补体介导的微血管病，在临床上可能会被误诊为 TTP，但该病由补体调节异常导致。[1]Scully M, Cataland S, Coppo P, et al. Consensus on the standardization of terminology in thrombotic thrombocytopenic purpura and related thrombotic microangiopathies. J Thromb Haemost. 2017 Feb;15(2):312-22. https://www.doi.org/10.1111/jth.13571 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27868334?tool=bestpractice.com [7]Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009;361:1676-1687. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19846853?tool=bestpractice.com 有关 aHUS 的更多信息，请参阅 BMJ 临床实践（BMJ Best Practice）的溶血尿毒综合征专题。