FDA 已批准 palopegteriparatide 用于治疗成人甲状旁腺功能减退症
美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）已批准 palopegteriparatide 用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。这是首款专用于治疗甲状旁腺功能减退症的药物。
palopegteriparatide 是一种前体药物，由甲状旁腺激素 (1-34) 与甲氧基聚乙二醇 (mPEG) 载体结合而成。
在对慢性甲状旁腺功能减退症的成人患者进行的一项为期 26 周的 3 期双盲试验中，79% 被随机分配至 palopegteriparatide 组的患者和 5% 被随机分配至安慰剂组的患者无需接受常规治疗（即活性维生素 D 和大剂量钙剂）即可维持正常的血钙水平。[36]
palopegteriparatide 在欧洲获批用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。
小结
定义
病史和体格检查
关键诊断因素
- 甲状腺、甲状旁腺或喉部手术史
- 慢性酒精中毒
- 营养不良、吸收不良、腹泻
- 肌肉颤搐、痉挛、痛性痉挛
- 感觉异常、麻木、麻刺感
- 记忆力差、思维缓慢
- Chvostek 征
- 惊厥
- 心脏搏动不规则、心动过速
- 特鲁索征
其他诊断因素
- 焦虑
- 毛发干枯、脆甲症
- 白内障
- 黏膜皮肤念珠菌病病史
- 地中海贫血患者长期输血史
- 呼吸困难
- 喉痉挛
危险因素
- 甲状腺手术
- 甲状旁腺手术
- 低镁血症
- 中度和慢性母体高钙血症（新生儿低钙血症）
- 常染色体显性遗传（例如，CASR、GATA3 突变）
- 遗传性血色病
- 地中海贫血治疗中输注了超负荷的铁
- Wilson 病（肝豆状核变性）
- 转移性癌
诊断性检查
首要检查
- 血清钙
- 血浆全段 PTH
- 血清白蛋白
- 血清镁
- 血清 25 -羟基维生素 D
- 血清磷
- 血清肌酐
- 心电图 (ECG)
需考虑的检查
- 24-小时尿钙、肌酐
- 24-小时镁、肌酐
- 肝功能检查
- 动脉血气 (ABG) 分析
- 血清游离甲状腺素、促甲状腺素
- 晨起皮质醇和促肾上腺皮质激素（ACTH）刺激试验
- 全血细胞计数
- 血清铁、转铁蛋白、铁蛋白
- 血清铜
- 眼科检查
- 听力学
- 肾脏影像学检查
- 1 型干扰素或 21-羟化酶的自身抗体
- 基因测序
治疗流程
重度有症状低钙血症（白蛋白校正血清总钙量＜1.88 mmol/L [＜7.5 mg/dL]）
无症状性术后暂时性低钙血症
慢性甲状旁腺功能减退症
撰稿人
作者
Dolores Shoback, MD
Professor of Medicine
University of California San Francisco
Endocrine Research Unit
San Francisco VA Medical Center
San Francisco
CA
利益声明
DS declares that her institution receives research money from Ascendis Pharmaceuticals to conduct a clinical trial in hypoparathyroid patients on which she is the Principal Investigator. This company is testing a new treatment for hypoparathyroidism. DS has participated in an advisory board for Ascendis (Dec 2022) to review data on this new treatment.
Quan-Yang Duh, MD, FACS
Professor of Surgery
Section of Endocrine Surgery
University of California San Francisco
San Francisco
CA
利益声明
QYD declares that he has no competing interests.
鸣谢
Professors Dolores Shoback and Quan-Yang Duh would like to gratefully acknowledge Professor Ronald Merrell, a previous contributor to this topic.
利益声明
RM declares that he has no competing interests.
同行评议者
Wail Malaty, MD
Adjunct Clinical Professor
Department of Family Medicine
University of North Carolina
Chapel Hill
NC
利益声明
WM declares that he has no competing interests.
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