镰状细胞贫血

voxelotor 因安全考虑在全球范围内被撤回

voxelotor 是用于治疗镰状细胞疾病的药物，制造商因严重的安全考虑已自愿从全球市场撤回。[93]Pfizer. ​Pfizer voluntarily withdraws all lots of sickle cell disease treatment OXBRYTA® (voxelotor) from worldwide markets. Sep 2024 [internet publication]. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-voluntarily-withdraws-all-lots-sickle-cell-disease ​ 这包括停止所有正在进行的临床试验、同情用药和拓展性使用计划。

建议医疗卫生专业人士：

• 不再为新的镰状细胞病患者开具 voxelotor 处方

• 联系已在使用 voxelotor 的患者，建议其停药并讨论其他治疗选择；患者在停用 voxelotor 前必须先咨询医生

• 在停止使用 voxelotor 治疗后监测患者是否发生不良事件，并确保患者接受适当的随访

• 向相关的监管机构报告不良事件。

撤回 voxelotor 的决定是基于临床数据，该数据表明 voxelotor 对镰状细胞病患者的总体益处不再大于风险。

临床试验报告显示，与安慰剂组相比，使用 voxelotor 的患者具有更高的血管闭塞危象和死亡发生率。现实世界的注册登记研究也显示，使用 voxelotor 的镰状细胞病患者具有更高的血管闭塞危象发生率。

美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）目前在对现有数据进行安全审查。[76]Food and Drug Administration (FDA). FDA is alerting patients and health care professionals about the voluntary withdrawal of Oxbryta from the market due to safety concerns. September 2024 [internet publication]. https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-alerting-patients-and-health-care-professionals-about-voluntary-withdrawal-oxbryta-market-due [77]European Medicines Agency (EMA). EMA recommends suspension of sickle cell disease medicine Oxbryta. September 2024 [internet publication]. https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-suspension-sickle-cell-disease-medicine-oxbryta ​​

查看治疗：治疗路径

更新原始来源