Патисиран одобрен в Европе и США для лечения полинейропатии у взрослых с наследственным TTР-амилоидозом.
Патисиран является новейшим препаратом, одобренным Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения полинейропатии у взрослых, вызванной наследственным транстиретиновым (TTР) амилоидозом.[58] Является одним из лекарственных препаратов нового поколения, именуемых препаратами на основе малой интерферирующей рибонуклеиновой кислоты (siRNA), которые подавляют специфические гены. Патисиран ингибирует продуцирование TTР в печени. Является вторым препаратом данного класса, который одобрен для этого применения в Европе (инотерсен был одобрен EMA в июле 2018 года). Первый терапевтический препарат этого класса, одобренный для применения в США.
Одобрение лекарственного препарата основано на результатах 18-месячного рандомизированного плацебо-контролируемого исследования фазы III (APOLLO). Во время проведения исследования было выявлено, что патисиран снижает неврологический дефицит и повышает качество жизни пациентов с TTР-амилоидозом и полинейропатией по сравнению с плацебо. У пациентов, принимавших патисиран, частота возникновения нежелательных явлений и степень их тяжести были подобными наблюдаемым у пациентов, принимавших плацебо.
TTР-амилоидоз является наиболее распространенной формой наследственного амилоидоза. Это прогрессирующее изнурительное заболевание, которое может привести к смерти. В качестве стандартного лечения таких пациентов рассматривают пересадку печени; однако применение этого метода ограничено пациентами, которым он подходит, и наличием подходящих доноров. Патисиран является для врачей альтернативой пересадке печени в процессе лечения пациентов с TTР-амилоидозом.
Смотрите Лечение: алгоритм лечения
Оригинальный источник обновленияexternal link opens in a new window
Резюме
Определение
Анамнез и осмотр
Ключевые диагностические факторы
- наличие факторов риска
- вздутие яремных вен
- отек нижних конечностей
- периорбитальная пурпура
- макроглоссия
Другие диагностические факторы
- утомляемость
- снижение массы тела
- одышка при физических нагрузках
- парестезии
- перемежающаяся хромота
- тошнота
- спазмы брюшной полости
- Изменения ритма работы кишечника
- головокружения/ортостатическая гипотензия
- увеличение подчелюстной слюнной железы
- гепатомегалия
- симптом наплечника
- Диффузная мышечная слабость
- сенсорная нейропатия
- Симптом Тинеля
- маневр Фалена
Факторы риска
- моноклональная гаммапатия неопределенного значения (MGUS)
- воспалительная полиартропатия
- хронические инфекции
- воспалительное заболевание кишечника
- Болезнь Каслмана
- синдромы семейной перемежающей лихорадки
Диагностические исследования
Исследования, которые показаны в первую очередь
- иммунофиксация сыворотки
- иммунофиксация мочи
- анализ свободных легких цепей иммуноглобулинов
- биопсия костного мозга
Исследования, проведение которых нужно рассмотреть
- биопсия ткани
- иммуногистологические исследования амилоидных накоплений
- масс-спектрометрия
- иммуно-электронная микроскопия
- генное тестирование
- сканирование сцинтиграфии сыворотки амилоида P (SAP)
- развернутый анализ крови
- комплексный метаболический профиль
- сбор суточной мочи
- уровень тропонина сыворотки
- натрийуретический пептид типа В
- бета-2-микроглобулин
- ЭКГ
- эхокардиограмма
- Доплеровское эхо с нагрузкой
- МРТ сердца
Алгоритм лечения
Составители
Авторы
Seidler Jr. Professor of Medicine
Consultant in Hematology
Chair Emeritus of the Department of Medicine
Mayo Distinguished Clinician
Mayo Clinic College of Medicine
Rochester
MN
Раскрытие информации
MAG declares that he has received honoraria from Celgene Corporation, Prothena Corporation Plc, Onyx Pharmaceuticals, Alnylam, and Ionis Pharmaceuticals. MAG is also an author of several references cited in this monograph.
Рецензенты
Associate Professor of Medicine
Director
Program for Multiple Myeloma and Related Diseases
Princess Margaret Hospital
Toronto
Ontario
Canada
Раскрытие информации
DR has been reimbursed by Millennium Pharmaceuticals, Inc and Johnson and Johnson, the manufacturers of bortezomib, for attending several conferences, for speaking at educational meetings, and for consulting work. She has also been reimbursed by Celgene, the manufacturer of lenalidomide and thalidomide, for attending several symposia and serving as a speaker.
Assistant Professor of Medicine and Oncology
Division of Hematology/Oncology
Wayne State University School of Medicine
Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
Detroit
MI
Раскрытие информации
JZ declares that he has no competing interests.
Использование этого контента попадает под действие нашего заявления об отказе от ответственности