Este glossário fornece uma definição e algumas explicações sobre termos da medicina baseada em evidências comumente utilizados.

A

Agrupamento de dados

Somação crua de dados brutos sem ponderação. É diferente de uma metanálise.

Análise de regressão

Considerando os dados sobre uma variável dependente e uma ou mais variáveis independentes, a análise de regressão envolve encontrar o “melhor” modelo matemático para descrever ou prever a variável dependente como função da(s) variável(is) independente(s). Há diversos modelos de regressão que atendem a diferentes necessidades. As formas comuns a linear, a logística e a de riscos proporcionais.

Análise de sensibilidade

Análise para testar se os resultados da metanálise são sensíveis à limitação dos dados incluídos. Exemplos comuns incluem grandes ensaios apenas, ensaios de alta qualidade apenas ou somente os ensaios mais recentes. Se os resultados forem consistentes, isso fornecerá evidências mais robustas de um efeito e da generalizabilidade.

Análise de subgrupos

Análise de uma parte da população do ensaio/metanálise em que se acredita que o efeito pode diferir do efeito médio. As análises de subgrupos devem sempre ser pré-especificadas. Caso contrário, elas fornecem evidências fracas que não têm poder estatístico e, consequentemente, são mais adequadas para a geração de hipóteses. Se muitos testes forem realizados com os mesmos dados, isso aumenta a chance de encontrar efeitos espúrios e algum tipo de correção se fará necessária (por exemplo, Bonferroni). Considerando dados independentes, e nenhum efeito subjacente, seria esperado um resultado significante pelo acaso em 1 vez em 20.

Análise dos concluintes (ou por protocolo)

Análise dos dados somente daqueles participantes que permaneceram até o término do estudo. Compare com a análise por intenção de tratamento, que utiliza dados de todos os participantes incluídos.

Anos de vida ajustados para incapacidade (Disability-adjusted life years, DALY)

Um método para mensurar a carga da doença, que tem como objetivo quantificar em um único número a quantidade e a qualidade de vida perdida ou adquirida por uma doença, fator de risco ou tratamento. Os DALYs perdidos ou adquiridos são uma função do número esperado de anos passados em um determinado estado de saúde, multiplicado por um coeficiente determinado pela deficiência experimentada no estado em questão (variando de 0 [saúde ideal] a 1 [mortes]). Os anos posteriores são descontados à taxa de 3% ao ano, e a infância e a velhice são ponderadas para contabilizarem menos.

Anos de vida ajustados pela qualidade (Quality-adjusted life year, QALY)

Um método para comparar desfechos em saúde, o qual atribui para cada ano de vida um peso de 1 (saúde perfeita) a 0 (estado julgado equivalente à morte), dependendo da qualidade de vida relacionada à saúde do indivíduo durante o ano em questão. Um escore total de anos multiplicados por esse peso pode, então, ser comparado entre diferentes intervenções. Há divergências sobre os melhores métodos para mensurar a qualidade de vida relacionada à saúde.

Aplicabilidade

A aplicação dos resultados de ensaios clínicos para pessoas individuais. Um ensaio randomizado fornece apenas evidência direta de causalidade dentro daquele ensaio específico. É preciso uma etapa lógica adicional para aplicar esse resultado a um indivíduo específico. As características individuais afetarão o resultado para a pessoa em questão. As pessoas envolvidas nas decisões em saúde devem considerar os fatores individuais relevantes (por exemplo, as características das pessoas recrutadas para os ensaios clínicos). Consulte também generalizabilidade.

Aumento do risco absoluto (ARA)

A diferença absoluta no risco entre os grupos experimental e controle em um ensaio. Ele é usado quando o risco no grupo experimental excede o risco no grupo-controle, e é calculado subtraindo-se o RA no grupo-controle do RA no grupo experimental. Esse número não proporciona qualquer noção do aumento proporcional entre os dois grupos; para isso, é necessário o risco relativo (RR).

Aumento do risco relativo (ARR)

O aumento proporcional do risco entre os participantes nos grupos experimental e de controle em um ensaio.

C

Chance

A chance de um evento acontecer é definida como a probabilidade de que um evento ocorrerá, expressa como uma proporção sobre a probabilidade de que o evento não ocorrerá.

Coeficiente de correlação

Uma medida de associação que indica o grau em que duas variáveis se alteram juntas em uma relação linear. Ela é representada por r, e varia entre -1 e +1. Quando r é + 1, há uma relação positiva perfeita (quando uma variável aumenta, a outra também muda e a diferença proporcional permanece constante). Quando r é -1, há uma relação negativa perfeita (quando uma variável aumenta a outra diminui, ou vice-versa, e a diferença proporcional permanece constante). Isso, no entanto, não descarta uma relação; apenas exclui uma relação linear.

Comunicação pessoal

Geralmente utilizada para se referir a dados não publicados obtidos diretamente com os autores de artigos publicados como esclarecimento dos seus dados publicados.

Controles

Em um ensaio clínico randomizado e controlado (ECRC), os controles referem-se aos participantes do seu grupo de comparação. Eles são alocados para receber placebo, nenhum tratamento ou um tratamento padrão. É importante que a natureza do controle seja especificada, pois pode haver uma interação entre os grupos de intervenção e controle que afete os resultados; por exemplo, se o ‘controle’ tiver possíveis qualidades terapêuticas (por exemplo, solução salina para infecções oculares).

D

Danos

Os efeitos adversos do tratamento. Recursos de saúde baseados em evidências muitas vezes têm grande dificuldade em fornecer evidências de alta qualidade referentes aos danos. A maioria dos ensaios clínicos randomizados e controlados (ECRCs) não foram desenhados para avaliar os efeitos adversos adequadamente: o tamanho da amostra é muito pequeno, o ensaio é muito curto e, muitas vezes, as informações sobre efeitos adversos não são coletadas de maneira sistemática. Frequentemente, muitos dos dados sobre danos estão registrados na forma de relatos de caso não controlados. A comparação de dados a partir dessas séries é repleta de dificuldades devido aos diferentes números de pacientes que recebem a intervenção, riscos basais e relatórios. A melhor evidência provém de uma revisão sistemática de dados sobre danos que tenta integrar dados de diferentes fontes. No entanto, nem sempre isso está disponível. Outras evidências de danos podem incluir informações sobre se a intervenção foi banida ou revogada pelas autoridades reguladoras devido ao risco de danos.

Desenho fatorial

Um desenho fatorial tenta avaliar mais de uma intervenção em comparação com o controle em um único ensaio, por meio de múltiplas randomizações.

Desfechos

Medidas de efeito ou de falha de um tratamento, tais como mortalidade, morbidade, qualidade de vida, capacidade de trabalho, dor, etc. É melhor evitar resultados laboratoriais como desfecho. Mesmo que haja uma forte relação entre um marcador de desfecho laboratorial e um desfecho clínico, não é automático que isso se manterá na prática. Os desfechos que são marcadores para desfechos clinicamente importantes centrados nos pacientes são frequentemente chamados de desfechos intermediários (por exemplo, concentrações de ALT são representativas de lesão hepática após uma overdose de paracetamol).

Desfechos intermediários

Desfechos sem importância direta para os pacientes e seus cuidadores mas preditivos de desfechos centrados no paciente.

Desfechos substitutos

Consulte desfechos intermediários.

Diferença média padronizada (DMP)

Uma medida do tamanho do efeito utilizada quando os desfechos são contínuos (tais como altura, peso ou escores de sintomas) ao invés de dicotômicos (tais como morte ou infarto do miocárdio). As diferenças médias nos desfechos entre os grupos em estudo são padronizadas para contabilizar as diferenças nos métodos de escore (tais como escores de dor). Essa medida é uma razão; portanto, não tem unidades. DMPs são muito difíceis de interpretar, e combinar escalas heterogêneas fornece precisão estatística às custas da inteligibilidade clínica.

Diferença média ponderada (DMP)

Uma medida do tamanho do efeito utilizada quando os desfechos são contínuos (tais como escores de sintomas ou altura) ao invés de dicotômicos (tais como morte ou infarto do miocárdio). As diferenças médias no desfecho entre os grupos em estudo são ponderadas para contabilizar os diferentes tamanhos de amostra e os diferentes níveis de precisão entre os estudos. A DMP é um valor absoluto e, por isso, leva as unidades de medida do desfecho originais.

E

Efeitos fixos

O modelo de “efeitos fixos” de metanálise pressupõe, muitas vezes exageradamente, que a variabilidade entre os estudos ocorre exclusivamente em decorrência de uma variação aleatória da amostragem em torno de um efeito fixo (consulte também efeitos aleatórios).

Efeitos randômicos / efeitos aleatórios

O modelo de “efeitos randômicos” de metanálise pressupõe um efeito subjacente diferente para cada estudo e leva isto em consideração como uma fonte adicional de variação, o que acarreta intervalos de confiança um tanto mais amplos que o modelo de efeitos fixos. Presume-se que os efeitos sejam distribuídos aleatoriamente, e o ponto central dessa distribuição é o foco da estimativa da combinação dos efeitos. O modelo de efeitos aleatórios é mais eficaz do que o modelo de efeitos fixos ao permitir a heterogeneidade entre os ensaios, mas não remove a heterogeneidade causada por elementos tais como métodos e populações diferentes entre os ensaios.

Ensaio clínico controlado (ECC)

Um ensaio no qual os participantes são designados a dois ou mais grupos de tratamento diferentes. O termo é usado frequentemente para se referir a ensaios controlados, nos quais o tratamento é designado por um método diferente da alocação aleatória. Quando o método de alocação é a seleção aleatória, o estudo é referido como um ensaio clínico randomizado e controlado (ECRC). Ensaios clínicos controlados não randomizados apresentam maior chance de sofrer viés que os ECRCs.

Ensaio clínico randomizado cruzado

Um ensaio no qual os participantes recebem um tratamento e têm os desfechos medidos, e então recebem um tratamento alternativo e têm os desfechos medidos novamente. A ordem dos tratamentos é designada aleatoriamente. Ocasionalmente, um período de ausência de tratamento é utilizado antes do início e entre os tratamentos (períodos de “washout”) para minimizar a interferência entre os tratamentos (transferência de efeitos). A interpretação dos resultados de ensaios clínicos randomizados cruzados pode ser complexa.

Ensaio clínico randomizado e controlado (ECRC)

Um ensaio no qual os participantes são designados aleatoriamente para dois ou mais grupos: ao menos um (o grupo experimental) recebendo uma intervenção que está sendo testada e outro (o grupo de comparação ou controle) recebendo um tratamento alternativo ou placebo. Esse desenho possibilita a avaliação dos efeitos relativos das intervenções.

Especificidade

A chance de se apresentar um resultado negativo de teste diagnóstico uma vez que não se tenha uma determinada doença (não deve ser confundida com valor preditivo negativo [VPN], que é o contrário).

Estatisticamente significante

Significa que os achados de um estudo provavelmente não são decorrentes do acaso. A significância ao nível comumente citado de 5% (P < 0.05) significa que a diferença observada, ou uma maior, poderia ocorrer por acaso em apenas 1/20 casos semelhantes.

Estudo de caso-controle

Um desenho de estudo que examina um grupo de pessoas que tiverem apresentado um evento (geralmente um evento adverso) e um grupo de pessoas que não tiverem apresentado o mesmo evento, e observa como a exposição a agentes suspeitos (geralmente nocivos) foi diferente entre os dois grupos. Este tipo de desenho de estudo é mais útil para tentar determinar a causa de eventos raros, tais como cânceres raros. Estudos de caso-controle podem gerar apenas razões de chances (odds ratios, OR), não o risco relativo (RR). Estudos de caso-controle fornecem evidências mais fracas do que os estudos de coorte, mas são mais confiáveis do que séries de casos.

Estudo de coorte

Um desenho de estudo não experimental que acompanha um grupo de pessoas (uma coorte) e, então, examina como os eventos diferem entre as pessoas dentro do grupo. Um estudo que examina uma coorte, a qual difere em relação à exposição a algum fator de risco suspeito (por exemplo, tabagismo), é útil para tentar determinar se a exposição provavelmente causa eventos específicos (por exemplo, câncer de pulmão). Estudos de coorte prospectivos (que acompanham os participantes adiante no tempo) são mais confiáveis do que os estudos de coorte retrospectivos.

Estudo experimental

Um estudo no qual o pesquisador estuda o efeito de alterar intencionalmente um ou mais fatores sob condições controladas.

Estudos observacionais

Em um estudo observacional, indivíduos são observados ou certos desfechos são mensurados, sem nenhuma tentativa de afetar o desfecho (por exemplo, nenhum tratamento é administrado). Estudos observacionais fornecem a forma mais adequada de evidências para a compreensões sobre prognóstico, etiologia e incidência/prevalência. No entanto, esses estudos não podem comprovar causalidade. Tipos comuns de estudos observacionais incluem os transversais, os de caso-controle e os estudos de coorte.

Estudo pragmático

Um ensaio clínico randomizado e controlado (ECRC) desenhado para fornecer resultados que são diretamente aplicáveis à prática normal (em comparação com ensaios explicativos destinados a esclarecer a eficácia em condições ideais). Os ECRCs pragmáticos recrutam uma população representativa daqueles que normalmente são tratados, permitindo a observância normal das instruções (evitando incentivos e usando instruções orais com conselhos para se seguir as instruções do fabricante) e analisam resultados por métodos de “intenção de tratamento” em vez de “em tratamento”.

Estudo transversal

Um desenho de estudo que envolve a pesquisa de uma população em relação a uma exposição ou doença, ou ambas, em um ponto do tempo. Pode ser utilizado para avaliar a prevalência de uma doença na população. Estudos transversais nunca devem ser usados para avaliar a causalidade de um tratamento.

Evento

A ocorrência de um desfecho dicotômico que está sendo procurada no estudo (como infarto do miocárdio, morte ou uma melhora de 4 pontos no escore de dor).

F

Falso negativo

Uma pessoa com a doença-alvo (definida pelo padrão-ouro) que apresenta um resultado negativo no teste diagnóstico.

Falso positivo

Uma pessoa sem a doença-alvo (definida pelo padrão-ouro) que apresenta um resultado positivo no teste diagnóstico.

H

Heterogeneidade

No contexto da metanálise, a heterogeneidade significa uma dissimilaridade entre os estudos. Isso pode ocorrer devido ao uso de diferentes métodos estatísticos (heterogeneidade estatística), ou à avaliação de pessoas com diferentes características, tratamentos ou desfechos (heterogeneidade clínica). A heterogeneidade pode render o agrupamento de dados não confiáveis ou inapropriados em uma metanálise. Não encontrar nenhuma evidência significativa de heterogeneidade não é o mesmo que encontrar evidências de nenhuma heterogeneidade. Se houver um pequeno número de estudos, a heterogeneidade poderá afetar os resultados, mas não será estatisticamente significante.

Homogeneidade

Similaridade (consulte heterogeneidade).

I

Incidência

O número de casos novos de uma doença que ocorre em uma população ao longo de um período de tempo especificado. Análise da população com intenção de tratamento (ITT) Análise de dados de todos os participantes com base no grupo ao qual eles foram randomizados, e não se baseia no tratamento real que receberam. Métodos diferentes são abrangidos pelo nome ITT. Portanto, é importante frisar como supressões foram tratadas e quaisquer potenciais vieses como, por exemplo, a implicação de transferência posterior do último resultado dependerão da história natural da doença.

Intervalo de confiança (IC)

O intervalo de confiança de 95% (ou limites de confiança de 95%) incluiria 95% dos resultados de estudos do mesmo tamanho e desenho na mesma população. Isso é próximo, mas não idêntico a dizer que o verdadeiro tamanho do efeito (nunca exatamente conhecido) tem uma chance de 95% de cair dentro do intervalo de confiança. Se o intervalo de confiança de 95% para o risco relativo (RR) ou uma razão de chances (OR) cruza 1, então isso é interpretado como ausência de evidência de um efeito. As vantagens práticas de um intervalo de confiança (em vez de um valor de P) é que elas apresentam a amplitude dos efeitos prováveis.

M

Mascaramento/cegamento/cego

Um ensaio clínico é totalmente cego se todas as pessoas envolvidas não estiverem cientes do grupo de tratamento ao qual os participantes do ensaio são alocados até após a interpretação dos resultados. Isso inclui os participantes do ensaio e todos os envolvidos na administração do tratamento ou no registro dos resultados do ensaio. Idealmente, um ensaio deve testar se as pessoas estão cientes do grupo ao qual foram alocadas. Isto é especialmente importante se, por exemplo, um dos tratamentos tiver um sabor característico ou efeitos adversos. Infelizmente, tais testes são raros. Os termos cego simples e duplo-cego são comuns na literatura, mas não são utilizados de maneira consistente.

Melhores evidências

Revisões sistemáticas de ensaios clínicos randomizados e controlados (ECRCs) ou os ECRCs individuais constituem o melhor método para revelar os efeitos de uma intervenção terapêutica, pois o desenho do estudo atenua o viés a favor ou contra o tratamento. No entanto, ocasionalmente outras evidências são suficientes para atribuir causalidade e, nesse caso, um ECRC não seria ético. Em outros casos, ECRCs não são práticos. Os ECRCs dificilmente responderão a questionamentos clínicos adequadamente nos seguintes casos:

  • Quando houver bons motivos para considerar que a intervenção provavelmente não será benéfica ou provavelmente será prejudicial
  • Quando o desfecho for muito raro (por exemplo, uma reação adversa fatal em 1/10,000 )
  • Quando a doença for muito rara
  • Quando um acompanhamento muito longo se fizer necessário (por exemplo, beber leite durante a adolescência previne fraturas em idades avançadas?)
  • Quando as evidências de benefícios de estudos observacionais forem irrefutáveis (por exemplo, oxigênio para crises agudas de asma)
  • Ao se aplicar evidências a situações clínicas reais (validade externa)
  • Quando a prática atual for muito resistente à mudança e/ou os pacientes não estiverem dispostos a receber o controle ou o tratamento ativo
  • Quando a unidade de randomização precisaria ser muito grande (por exemplo, uma campanha nacional de saúde pública)
  • Quando o quadro clínico é agudo e exige tratamento imediato. Desses casos, apenas o primeiro caso é categórico. Para o restante, o ponto de corte de quando um ECRC não é apropriado não é precisamente definido.

Metanálise

Uma técnica estatística que resume os resultados de diversos estudos em uma única estimativa ponderada, na qual mais peso é dado aos resultados dos estudos com mais eventos e, por vezes, aos estudos de maior qualidade. Metanálise tipicamente se refere aos métodos quantitativos (geralmente envolvendo ponderação), utilizados para integrar os dados dos ensaios. Isso é logicamente distinto de uma revisão sistemática, que é definida por uma busca e avaliação da literatura explicitamente sistemáticas com ou sem uma metanálise acompanhando os dados. A metanálise também é distinta do agrupamento de dados, que é puramente baseado nos dados brutos.

Morbidade

Taxa de doença, mas não de morte.

Mortalidade

Taxa de morte.

N

Não significante (NS) / não significativo

Não significante tipicamente significa não significativo estatisticamente. Em termos estatísticos, isso significa que a diferença observada, ou uma diferença maior, poderia ter surgido por acaso com uma probabilidade de mais de 1/20 (ou seja, 5%), presumindo que não haja nenhuma diferença subjacente. Isso não é o mesmo que dizer que não há efeito, apenas que o experimento em questão não fornece evidências convincentes de um efeito. Isso pode ser devido ao ensaio não ter potência estatística para detectar um efeito que não existe, a não haver efeito ou devido à ação do acaso.

NNT para uma metanálise

Medidas absolutas são úteis na descrição do esforço necessário para se obter um benefício, mas são limitadas porque elas são influenciadas pelo tratamento e também pelo risco basal do indivíduo. Se uma metanálise inclui indivíduos com uma variedade de riscos basais, então nenhum único número necessário para tratar (NNT) será aplicável às pessoas na metanálise, mas uma única medida relativa (razão de chances ou risco relativo) pode ser aplicável se não houver nenhuma heterogeneidade.

Número necessário para causar dano (number needed to harm, NNH)

Uma medida de dano do tratamento. É o número médio de pessoas de uma população definida que você precisaria tratar com uma intervenção específica por um determinado período de tempo para causar um desfecho adverso adicional.

Número necessário para tratar (NNT)

Uma medida da efetividade do tratamento. É o número médio de pessoas que precisam ser tratadas com uma intervenção específica por um determinado período de tempo para evitar um desfecho adverso adicional ou atingir um desfecho benéfico adicional. NNTs são fáceis de interpretar, mas eles só podem ser aplicados a um determinado nível de risco basal. Além disso, os NNTs apenas devem ser fornecidos para os efeitos significantes em decorrência da dificuldade de interpretação dos intervalos de confiança para resultados não significantes. Intervalos de confiança não significantes vão de um NNT a um NNH cruzando o infinito, ao invés do zero.

O

Ocultação da alocação

Um método utilizado para evitar o viés de seleção pela ocultação da sequência de alocação dos participantes designados para os grupos de intervenção. A ocultação de alocação impede que os pesquisadores (inconscientemente ou não) influenciem a qual grupo de intervenção cada participante será designado.

P

Perfurabilidade

Refere-se à capacidade de se rastrear uma afirmação desde sua forma mais condensada até as evidências originais que a corroboram. Isso requer não apenas os dados, mas também todos os métodos utilizados na geração da forma condensada de maneira explícita e reproduzível.

PICOt

População, intervenção, comparação e desfecho, tudo com um elemento de tempo (Population, Intervention, Comparison, Outcome, and time frame, PICOt), . Os requisitos atuais para relatórios de revisões sistemáticas são: quantos ensaios clínicos randomizados e controlados (ECRCs), quantos participantes em cada um, comparando o que com o quê, em que tipo de pessoas e com que resultados. Cada variável precisa de um elemento temporal (a idade dos participantes, por quanto tempo o tratamento é administrado, quando o desfecho é mensurado).

Placebo

Uma substância administrada no grupo-controle de um ensaio clínico, que é idealmente idêntico em aparência e sabor ou sensação ao tratamento experimental e sobre a qual se acredita que não tenha quaisquer efeitos específicos sobre doenças. Em contextos de intervenções não farmacológicas, o placebo geralmente é referido como tratamento simulado. O placebo não é o mesmo que não administrar nenhum tratamento e pode induzir alterações fisiológicas reais.

Poder (poder estatístico)

Um estudo tem um poder adequado se pode detectar de maneira confiável uma diferença clinicamente importante (ou seja, entre dois tratamentos), caso realmente exista uma. O poder estatístico de um estudo é aumentado quando inclui mais eventos ou quando sua medição dos desfechos é mais precisa.

Prevalência

A proporção de pessoas com um achado ou doença em uma determinada população em um determinado momento.

Protocolos

Um termo geralmente utilizado para descrever o registro público da abordagem proposta para uma revisão sistemática. Ele descreve a questão clínica a qual a revisão é desenhada para avaliar, detalha os critérios contra os quais os estudos serão avaliados para inclusão na revisão, e descreve como os autores tratarão a avaliação crítica e a síntese dos dados. O objetivo do protocolo é definir prospectivamente os objetivos da pesquisa e proteger contra ajustes post hoc da questão clínica em consonância com o que é encontrado na literatura, garantindo que as revisões permaneçam orientadas para questão.

Q

Qualidade da evidência

Consulte melhores evidências.

Quase randomizado

Um ensaio que utiliza um método de alocação de participantes a diferentes formas de cuidado que não é verdadeiramente aleatório; por exemplo, alocação pela data de nascimento, dia da semana, número de registro médico, mês do ano, ou ordem na qual os participantes forem incluídos no estudo (por exemplo, alternância).

R

Randomização

Um sistema de alocação de pacientes a grupos de tratamento semelhante ao jogo de cara ou coroa (o tratamento experimental é designado se a moeda der “cara” e um “controle” ou “placebo” convencional é dado se a moeda de “coroa”). A randomização é frequentemente gerada por computador, pois isso ajuda a evitar o vieses.

Randomização em blocos

Randomização que segue um padrão para produzir o número necessário de pessoas em cada grupo.

Randomização em clusters

Um estudo randomizado em clusters é um em que um grupo de participantes são randomizados para a mesma intervenção em conjunto. Exemplos de randomização em cluster incluem a alocação conjunta de pessoas de uma mesma aldeia/vilarejo, hospital ou escola. Se os resultados forem, então, analisados por indivíduos ao invés de pelo grupo como um todo, pode ocorrer viés. A unidade de randomização deve ser a mesma que a unidade de análise. Frequentemente um ensaio randomizado por clusters responde a uma questão diferente que um randomizado por indivíduos. Uma intervenção no nível da aldeia/vilarejo ou no atendimento de unidade básica de saúde bem pode ter um efeito diferente de uma no nível de um paciente individual. Portanto, tentar compensar permitindo coeficientes de correlação intraclasse ou algum outro método pode não ser apropriado.

Razão de chances (RC) / odds ratio (OR)

Uma medida da eficácia do tratamento. São as chances de um evento acontecer no grupo experimental, expressas como uma proporção sobre as chances de que o evento aconteça no grupo controle. Quanto mais próxima a OR for de 1, menor será a diferença no efeito entre a intervenção experimental e a intervenção-controle. Se a OR for maior (ou menor) que 1, então os efeitos do tratamento são maiores (ou menores) que aqueles do tratamento-controle. Note que os efeitos que estão sendo medidos podem ser adversos (por exemplo, morte ou invalidez) ou desejáveis (por exemplo, sobrevida). Quando os eventos são raros, a OR é análoga ao risco relativo (RR), mas à medida que as taxas de eventos aumentam, a RC e o RR divergem.

Razão de probabilidade negativa (RPN) / razão de verossimilhança negativa

A razão da probabilidade de que um indivíduo com a doença-alvo apresente um resultado de teste negativo em relação `à probabilidade de que um indivíduo sem a doença-alvo apresente um resultado negativo nesse teste.

Razão de probabilidade positiva (RP+) / razão de verossimilhança positiva

A razão da probabilidade de que um indivíduo com a doença-alvo apresente um resultado positivo em um teste em relação `à probabilidade de que um indivíduo sem a doença-alvo apresente um resultado positivo no mesmo teste.

Razão de verossimilhança / razão de probabilidades (likelihood ratio)

A razão da probabilidade de que um indivíduo com a doença-alvo apresente um resultado de um teste especificado em relação `à probabilidade de que um indivíduo sem a doença-alvo apresente o mesmo resultado no teste.

Razão dos riscos (Hazard Ratio, HR)

Amplamente equivalente ao risco relativo (RR); útil quando o risco não é constante em relação ao tempo. Ela usa as informações coletadas em momentos diferentes. O termo é geralmente utilizado no contexto de sobrevida ao longo do tempo. Se a HR é 0,5, então, o risco relativo de morte em um grupo é metade do risco de morte no outro grupo. As HRs levam em conta mais dados que os RRs e são especialmente úteis na avaliação de doenças crônicas ou sequelas em longo prazo.

Redução das chances

O complemento da razão de chances, semelhante à redução do risco relativo (RRR) quando os eventos são raros. Ensaio aberto Um ensaio no qual tanto o participante e quanto o avaliador estão cientes da alocação à intervenção.

Redução do risco absoluto (RRA)

A diferença absoluta no risco entre os grupos experimental e controle em um ensaio. É usada quando o risco no grupo-controle excede o risco no grupo experimental, e é calculada subtraindo-se o RA no grupo experimental do RA no grupo-controle. Esse número não proporciona qualquer noção da redução proporcional entre os dois grupos; para isso, é necessário o risco relativo (RR).

Redução do risco relativo (RRR)

A redução proporcional do risco entre os pacientes nos grupos experimental e de controle em um ensaio. É o complemento do risco relativo.

Revisão não sistemática

Uma revisão ou metanálise que ou não realizou uma pesquisa abrangente na literatura e contém apenas uma seleção de estudos referentes a uma questão clínica, ou não declarou seus métodos para pesquisa e avaliação dos estudos contidos.

Revisão sistemática

Uma revisão na qual métodos especificados e apropriados tenham sido utilizados para identificar, avaliar e sumarizar os estudos que abordem uma questão definida. Pode, mas não precisa, envolver metanálise.

Risco absoluto (RA)

A probabilidade de que um indivíduo apresente o desfecho especificado durante um período determinado. Ele se encontra na faixa de 0 a 1, ou é expresso como uma porcentagem. Em contraste com o uso comum, o termo “risco” pode se referir a eventos adversos (como infarto do miocárdio) ou eventos desejáveis (como cura).

Risco basal

O risco de um evento ocorrer sem o tratamento ativo. Estimado pelo risco basal no grupo-controle. O risco basal é importante para a avaliação dos potenciais efeitos benéficos do tratamento. As pessoas com um maior risco basal podem obter um benefício potencialmente maior.

Risco relativo (RR)

O número de vezes mais provável (RR > 1) ou menos provável (RR < 1) de que um evento aconteça em um grupo em comparação com outro. É a razão do risco absoluto (RA) para cada grupo. É análogo à razão de chances (RC) quando os eventos são raros. O risco relativo é calculado como o risco absoluto (RA) no grupo de intervenção dividido pelo RA no grupo-controle. Ele é diferente da razão de chances (RC), que é a taxa de eventos sobre não-eventos do grupo de intervenção sobre a razão de eventos sobre não-eventos no grupo-controle. Nos EUA, as razões de chances são ocasionalmente conhecidas como razões de taxas ou riscos relativos.

S

Sensibilidade

A chance de se apresentar um resultado positivo de teste diagnóstico uma vez que se tenha uma doença (não deve ser confundido com valor preditivo positivo [VPP], que é o contrário).

Série de casos

Análise de uma série de pessoas com a doença (não há nenhum grupo de comparação na série de casos). A série de casos fornece evidências mais fracas do que os estudos de caso-controle.

Significante

Por convenção, significa estatisticamente significante ao nível de 5%. Isto é o mesmo que um intervalo de confiança de 95%, não incluindo o valor correspondente à ausência de efeito.

T

Tamanho do efeito

Na literatura médica, o tamanho do efeito é usado para se referir a uma série de medidas de efeito do tratamento. O termo tamanho do efeito é frequentemente usado para se referir a uma diferença de média padronizada: uma estatística para a combinação de variáveis contínuas (como escores de dor ou altura), de diferentes escalas, dividindo-se a diferença entre duas médias por uma estimativa do desvio-padrão intra-grupo. Diferenças médias padronizadas são muito difíceis de se interpretar, porque combinar escalas heterogêneas fornece precisão estatística às custas da inteligibilidade clínica.

Taxas de eventos

Na determinação do poder estatístico de um ensaio, a taxa de eventos é tão importante quanto o número de participantes. Se a ocorrência de um evento for muito baixa, mesmo em um ensaio muito grande, pode não haver eventos suficientes para detectar as diferenças nos desfechos entre os grupos de tratamento e controle.

Tratamento simulado

Uma intervenção administrada ao grupo-controle de um ensaio clínico, que é idealmente idêntica em aparência e sensação ao tratamento experimental, e sobre a qual se acredita que não tenha quaisquer efeitos específicos sobre doenças (por exemplo, ultrassonografia dessintonizada ou biofeedback aleatório). O placebo é utilizado para comprimidos, enquanto o tratamento simulado é utilizado para tratamentos com dispositivos, psicológicos e físicos.

U

Última observação efetuada (Last observation carried forward, LOCF)

Um método para controlar a exclusão dos participantes de um ensaio, permitindo que os dados referentes ao progresso até a exclusão sejam incluídos na análise dos resultados. Como exemplo, suponha que existem avaliações semanais durante 8 semanas após a observação inicial do paciente. Se um paciente se retira do estudo após a terceira semana, então esse valor é “levado adiante”, e presume-se seus escores referentes aos 5 pontos de dados faltantes até o fim do ensaio. A suposição é que um paciente irá melhorar gradualmente desde o início do estudo até o fim, então levar adiante um valor intermediário é uma estimativa conservadora de quão bem a pessoa se sairia se tivesse permanecido no estudo. Existem limitações claras para essa abordagem, pois o progresso dos pacientes sob tratamento ou placebo frequentemente não é linear, mas ele permite que mais dados contribuam para a análise, o que aumenta o poder estatístico do ensaio para a detecção de diferenças entre os grupos.

V

Validade

A credibilidade ou rigor de um estudo. Um estudo é internamente válido se a forma como é desenhado e realizado significa que os resultados são livres de viés, proporcionando uma estimativa precisa do efeito que está sendo mensurado. Um estudo é externamente válido se os seus resultados são aplicáveis a pessoas encontradas na prática clínica regular.

Validade externa (generalizabilidade)

A validade dos resultados de um ensaio para além do ensaio em questão. Um ensaio clínico randomizado e controlado (ECRC) fornece apenas evidências diretas de causalidade dentro do ensaio em questão. É preciso uma etapa lógica adicional para aplicar esse resultado de uma maneira mais geral. No entanto, é necessário praticamente presumir que os resultados são generalizáveis, a menos que haja evidência do contrário. Se as evidências forem consistentes em diferentes ambientes e populações (por exemplo, idades e países), então há evidências a favor da validade externa. Se houver evidências apenas de ambientes atípicos (por exemplo hospital universitário, quando a maioria dos casos são observados nas unidades básicas de saúde), então é necessário ter mais ceticismo acerca da generalização dos resultados. A generalizabilidade não é apenas uma consequência dos requisitos de inclusão para o ensaio, mas também depende da população a partir da qual a população do ensaio foi extraída (consulte também aplicabilidade).

Valor de P

A probabilidade de que uma diferença observada ou maior tenha ocorrido por acaso, se for presumido que não há, na verdade, nenhuma diferença real entre os efeitos das intervenções. Se essa probabilidade for menor que 1/20 (que é quando o valor de P é inferior a 0.05), então o resultado é convencionalmente considerado como sendo “estatisticamente significante”.

Valor preditivo negativo (VPN)

A chance de não apresentar uma doença ao se receber um resultado de teste diagnóstico negativo (não confundir com especificidade, que quer dizer o oposto).

Valor preditivo positivo (VPP)

A chance de se apresentar uma doença ao se receber um resultado positivo de teste diagnóstico (não confundir com sensibilidade, que quer dizer o oposto).

Verdadeiro negativo

Uma pessoa sem a doença-alvo (definida pelo padrão ouro) que apresenta um resultado negativo no teste.

Verdadeiro positivo

Uma pessoa com a doença-alvo (definida pelo padrão ouro) que apresenta um resultado positivo no teste.

Viés

Desvio sistemático dos resultados de um estudo em relação aos ‘verdadeiros’ resultados/efeitos nos pacientes devido à(s) maneira(s) como o estudo é conduzido.

Viés de publicação

Ocorre quando a probabilidade de um estudo ser publicado varia de acordo com os resultados que encontra. Geralmente, isso ocorre quando os estudos que encontram um efeito significante são mais propensos a serem publicados que os estudos que não encontram um efeito significante, fazendo assim com que pareça, em pesquisas na literatura publicada, que os tratamentos são mais efetivos do que realmente são. Pode ocorrer tanto através da preferência por resultados significantes (positivos) que as revistas têm quanto pela liberação seletiva dos resultados pelas partes interessadas. Frequentemente o viés de publicação assume a forma de publicação mais lenta ou menos proeminente dos ensaios com resultados menos interessantes.